DNA-modificatie tool CRISPR helpt erfelijke ziekten bestrijden

Met de diagnoseprogramma’s (zoals Diagnose Voeding & Gezondheid en Diagnose Transformatie) brengt BeBright trends en ontwikkelingen in de gezondheidszorg in kaart. Technologische toepassingen kunnen van grote toegevoegde waarde zijn bij het doelmatiger inzetten van zorg en het monitoren van gezondheid. In deze serie blogs delen wij graag inspirerende voorbeelden van veelbelovende toepassingen die wij in onze studies tegenkomen.

Doorbraak in DNA-modificatie

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) is een veelbelovende techniek om gericht genen van mensen aan te passen. Het revolutionaire aan CRISPR is dat het relatief eenvoudige, snelle, precieze en goedkope techniek is. Onderzoekers hopen hiermee bijvoorbeeld menselijke genen te repareren in verband met erfelijke ziekten of infectieziekten de bestrijden. CRISPR werd al bekend in 2013, maar het duurde tot afgelopen zomer voordat het panel voor ethiek in de Verenigde Staten instemde met een experiment waarbij CRISPR gebruikt wordt genetisch gemanipuleerde immuun cellen te maken om drie soorten kanker aan te vallen.

Hoe werkt het?

CRISPR is een techniek om gericht om in het DNA gericht kleine veranderingen aan te brengen, (delen van) genen te verwijderen, of nieuwe genen of DNA-fragmenten op specifieke plekken in het erfelijke materiaal te introduceren. Het CRISPR-complex herkent een specifieke genenreeks, dat door een zogenaamd Cas9 eiwit kan worden geknipt en uiteindelijk zelfs kan worden vervangen. Zodoende is het mogelijk om genen te modificeren zonder daarbij andere genen te beschadigen. Hiermee is CRISPR een sneller, goedkoper en betrouwbaarder alternatief dan bestaande methodes om DNA mee te modificeren.

Sleutelen aan genetische samenstelling om erfelijke ziekten uit te roeien

CRISPR/Cas9 biedt een breed scala aan mogelijkheden. Één van de mogelijkheden is om erfelijke ziekten bestrijden en ze potentieel zelfs binnen een familielijn uitroeien. Met een verwachte toename in het aantal mensen per jaar waarbij kanker wordt geconstateerd van ruim 30 procent in de periode 2010-2030 zou CRISPR bovendien een belangrijke genezende werking kunnen hebben.

Ook het verbeteren van de genetische samenstelling behoort in de (nabije) toekomst eventueel tot de mogelijkheden. Mogelijk stellen wij onze ‘designer’ baby’s over 10 jaar samen of hebben we zelfs een oneindig leven. Nu nog lastig voor te stellen, maar in 2015 vond in China het eerste onderzoek met menselijke embryo’s plaats. En onderzoek naar het syndroom van Down voor de geboorte is al jaren gebruikelijk.

Techniek nog niet zonder gevaren

De nieuwe techniek komt echter niet zonder gevaren. Zo staan de veiligheid en de werking ter discussie en is de nauwkeurigheid nog niet perfect. De gevolgen van het inbouwen van de verkeerde mutaties, het zogenaamde ‘’off-target editing’’, zijn bijvoorbeeld nog niet bekend. Onderzoekers zijn daarom druk in de weer met het optimaliseren van de technologie. Niet alleen de veiligheid en de werking staan ter discussie, ook ethische overwegingen spelen een rol. Vragen die hierbij aan de orde zijn, zijn hoe we om moeten gaan met genetisch materiaal van toekomstige generaties en CRISPR in relatie tot de menselijke voortplanting. Het wijzigen van het DNA van een menselijk embryo is in Nederland op dit moment alleen toegestaan als met dit embryo geen zwangerschap tot stand wordt gebracht.

Kortom, de implementatie van de CRISPR-technologie staat nog in zijn kinderschoenen en er resten nog veel vragen. Hoe dan ook gaan we genetische modificatie terug zien op de toekomstagenda van de Westerse gezondheidszorg.

Geen reactie's

Geef een reactie